Falë një terapie të re eksperimentale gjenetike, leuçemia e pashërueshme më parë e një adoleshenteje tani është thuajse e shëruar, duke shënuar një përparim të jashtëzakonshëm në imunoterapitë gjenetike.
Alyssa, 13 vjeç, nga Leicester në Mbretërinë e Bashkuar, iu tha se të vetmet mundësi të mbetura ishin kujdesi deri në fund të jetës për t’u siguruar që ajo të kishte kujdesin e duhur pasi leuçemia akute limfoblastike agresive me qeliza T u perhaps në trupin e saj, por terapia eksperimentale me bazë CAR-T ishte në gjendje të modifikonte sistemin e saj imunitar për të pastruar të gjitha qelizat e kancerit.
Leuçemia limfoblastike e qelizave T është një lloj kanceri që prek limfocitet T, një qelizë e bardhë imune e gjakut që krijohet në palcën e eshtrave. Në këtë lloj leuçemie me lëvizje të shpejtë, këto qeliza ndahen në mënyrë të pakontrolluar dhe hyjnë në qarkullimin e gjakut, duke udhëtuar drejt mëlçisë, shpretkës dhe nyjeve limfatike. Kjo mund të shkaktojë vdekje në një periudhë të shkurtër prej vetëm pak muajsh apo edhe javësh, nëse i prekuri nuk ka trajtim mjekësor.
Aktualisht, procedurat standarde të kujdesit përfshijnë kimioterapinë dhe transplantin e palcës kockore, e cila është një procedurë tejet e vështirë. Në rastin e Alyssa-s, të dyja këto trajtime dështuan.
Meqenëse Alyssa kishte provuar të dy trajtimet e mëparshme dhe nuk kishte mundësi të mbetura, ajo kualifikohej për një terapi eksperimentale të bazuar në CRISPR.
Terapia qelizore me receptorët e antigjenit kimerik (CAR-T) është një teknologji e individualizuar, tepër e re. Ajo përfshin marrjen e një mostre të qelizave T, të cilat zakonisht janë integrale në mbrojtjen imune të trupit, nga pacienti dhe riprogramimin e tyre në bazë të ADN-së për të luftuar kundër kancerit. Çdo kancer është i ndryshëm dhe kështu çdo terapi CAR-T është e ndryshme, duke e bërë atë një rrugë të vështirë, por shumë premtuese për trajtimet e individualizuara të kancerit.
Ai ndryshon nga redaktimi tipik gjenetik, sepse shumica mbështeten në makinerinë qelizore të trupit për të riparuar ADN-në në mënyrën e dëshiruar kur ajo këputet nga shkencëtarët, ndërsa CAR-T synon çdo bazë individuale dhe i ndryshon ato drejtpërdrejt. Është punë e hollë, por më pak e prirur ndaj gabimeve.
Për Alyssa-n, trajtimi përfshinte disa faza. Së pari, qelizat e saj T u modifikuan për të mos synuar qelizat e vetë Alyssa-s, duke parandaluar ndërlikimet auto-imune; më pas ata hoqën CD7, një shënues i rëndësishëm qelizor në të gjitha qelizat T; më pas, ata mbrojtën qelizat e inxhinieruara nga kimioterapia; dhe së fundi, qelizat e reja T u synuan të dërgohen drejt çdo qelize që paraqet CD7.
Në këtë mënyrë, ata nuk do të shkatërronin veten, por do asgjësonin çdo qelizë tjetër T në trup.
Pasi sistemi i saj imunitar u fshi në thelb, Alyssa mori një transplant të dytë të palcës kockore për ta rindërtuar atë nga themeli.
Alyssa tani nuk ka qeliza kanceroze të zbulueshme, megjithëse shkencëtarët dhe familja e saj janë ende të kujdesshëm pasi ekziston ende mundësia e rishfaqjes. Ajo është vetëm në fillimi i një prove me shumë pacientë, me deri në nëntë njerëz të tjerë që pritet ta marrin atë së shpejti – por për Alyssa-n, terapia mund t’i ketë shpëtuar jetën.
